8月10日，美國FDA批準了第一款基于RNA干擾（RNAi）技術的治療藥物，該技術可以針對性的沉默疾病相關的特定基因。此次獲批的藥物patisiran適用于一種損傷心臟和神經功能的罕見病。
首款RNAi藥物
Patisiran通過沉默罕見疾病相關基因來起作用。該罕見病——遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（hereditary transthyretin amyloidosis）使突變的轉甲狀腺素蛋白（TTR）在體內積累，引起心臟和神經功能受損。
在巴西利亞大學研究RNAi的Ricardo Titze-de-Almeida認為，這款藥物的獲批意味著藥理學教科書需要重新編寫。他預期“未來，我們將獲得更多的此類藥物。”
20年的努力
1998年，科學家們首次在線蟲（C.elegans）體內證實了RNAi沉默基因的效果。2002年，Alnylam公司成立。4年后，RNAi領域的兩位杰出科學家——斯坦福大學醫學院的Andrew Fire、馬薩諸塞大學醫學院的Craig Mello榮獲諾貝爾生理學或醫學獎。
但是，要將RNAi技術應用于醫學，科學家們首先需要解決的問題是，如何將RNA分子安全有效的運送至靶器官。他們需要找到一種方法阻止RNA在血液中降解，防止它被腎臟過濾掉，并允許其離開血管從而擴散至組織中。“事實證明，這是一個遠比我們預期要困難得多的問題。”致力于RNAi研發的Dicerna公司首席執行官Douglas Fambrough表示。
隨著研究頻頻受挫，投資者們開始失去信心。2008年，紐約投資銀行Piper Jaffray的分析師Edward Tenthoff建議他的客戶停止購買Alnylam股票，他表示：“我們在技術上看到了希望，卻無法兌現。”
到2010年，大型制藥公司都對RNAi藥物的研發失去了興趣。2016年，RNAi領域再受重創——Alnylam的在研藥物在一項臨床試驗中出現了患者死亡的事件，并因此而放棄了其主導的一個RNAi項目。
但包括Alnylam在內的一些RNAi公司開始逐漸解決RNA運輸的問題。 Alnylam嘗試了許多傳遞途徑和靶標器官，例如將RNA分子包裹在脂肪納米顆粒中，或者通過化學修飾RNA以確保其能夠安全通過血液循環。
RNA用這些方式保護著被注射到血液中，但往往會在腎臟和肝臟中積累。這促使公司研究了主要由肝臟產生的轉甲狀腺素蛋白（transthyretin）。在臨床試驗中，225名表現出神經損傷跡象的遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性患者在接受治療之后，平均步行速度顯著提高。而安慰劑組的行走速度下降。
紐約洛克菲勒大學的生物化學家、Alnylam公司聯合創始人Thomas Tuschl認為，未來能夠開發應用于肝臟之外的RNAi療法。Quark制藥公司正在檢測針對腎臟和眼睛中的蛋白質的RNAi療法，而位于加州帕薩迪納的Arrowhead制藥公司正在研發一種可吸入式的RNAi療法，用于治療囊性纖維化。
Fambrough表示“對于RNAi的未來，我從來沒有像現在這樣樂觀過。”
