近日，《Circulation》雜志上發表了名為《Treatment Strategies for Cardiomyopathy in Children: A Scientific Statement From the American Heart Association》的文章。這一科學聲明主要關注兒童心肌病的治療策略和模式，并提出有關兒童心肌病的治療基礎的原則，用于兒童心肌病的個性化治療。
原則
(1) 確定特定的心臟病理生理學；
(2) 確定心肌病的根本原因，以便在適用情況下進行特異性治療（精準醫療）；
(3) 根據患者相關臨床環境應用治療。這些臨床環境包括有患心肌病風險的患者（心肌病表型陰性）、無癥狀心肌病患者（表型陽性）、有癥狀心肌病患者和終末期心肌病患者。
這一科學聲明主要關注兒童最常見的表型，擴張型心肌病（dilated cardiomyopathy，DCM)和肥厚型心肌病（hypertrophic cardiomyopathy，HCM)。其中建議基于先前的臨床和研究經驗，將成人心肌病的治療方法推斷到兒童，并注意此經驗中出現的問題和挑戰。強調了兒童心肌病與成人疾病在發病機制甚至病理生理學方面日益明顯的差異。這些差異可能會影響一些成人治療策略的效用。因此，除了對癥治療外，還特別強調了兒童的病因特異性治療，以預防和減輕心肌病。還討論了當前尚未廣泛臨床實踐的研究策略和治療方法，包括研究管理策略、試驗設計和協作網絡的未來方向，因為它們有可能在未來進一步完善和改善心肌病兒童的健康和結果。
小兒心肌病是一種罕見但危及生命的疾病，每十萬名兒童中就有一名患有這種疾病。此聲明關注領域為指導治療的兒童心肌病病因的獨特變化，以及治療考慮患者存在心肌病風險、無癥狀心肌病患者、有癥狀心肌病患者和終末期疾病患者。專門針對左心室（left ventricular，LV）功能不全、限制性心肌病（restrictive cardiomyopathy，RCM）和心律失常性心肌病的治療策略進行了大致討論。圖1為中心圖示。
圖1：本篇文章的中心說明。
CM表示心肌病; cMRI,心臟磁共振成像; DCM,擴張型心肌病; HCM,肥厚型心肌病;RCM,限制型心肌病；ACM，致心律失常性心肌病；LVNC,左室心肌致密化不全; SCD,心原性猝死。
過去的對照臨床試驗發現某些藥物降低了住院率和死亡率。但盡管美國心臟協會、美國心臟病學會和歐洲心臟病學會經常更新循證、目標導向的醫療治療算法（圖2），對于兒童來說還不存在類似的證據基礎。
圖2：美國心臟病學會/AHA治療成人心衰和左心室射血分數降低的最新修訂算法。
綠色橢圓表示I類治療；黃色橢圓，II類治療。ACEI表示血管緊張素轉換酶抑制劑；ARB，血管緊張素受體阻滯劑；ARNI，血管緊張素受體腦啡肽酶抑制劑；eGFR，估算的腎小球濾過率；HFrEF，射血分數降低心力衰竭；HR，心率；NYHA，紐約心臟協會；SGLT2，鈉-葡萄糖協同轉運蛋白2抑制劑。*對成人HFrEF患者同時啟動的4種1類治療方法。
結論
此科學聲明強調了兒童和成人心肌病和心衰的類型和治療之間的重要差異。不過，兒童的治療可以參考成人研究的結果，以及通過臨床前確定的基于機制的新治療靶點，并通過分段的臨床研究在人類中進行測試。
努力促進以兒童心肌病和心衰為重點的學習網絡和注冊登記，可以優化數據收集，提供研究平臺和實施質量舉措所需的基礎設施。新的臨床試驗設計、經臨床驗證相關的替代結果和綜合結果，適用于兒童的小型短期研究，以及隨著病因特異性療法的發展，精準醫學的進步，將提高我們診斷和治療兒童心肌病的能力。
參考文獻
Bogle C, Colan SD, Miyamoto SD, et al; American Heart Association Young Hearts Pediatric Heart Failure and Transplantation Committee of the Council on Lifelong Congenital Heart Disease and Heart Health in the Young (Young Hearts). Treatment Strategies for Cardiomyopathy in Children: A Scientific Statement From the American Heart Association. Circulation. 2023 Jun 8.
往期回顧
《兒童期確診的肥厚型心肌病患者的左心室收縮功能障礙：來自SHaRe心肌病登記處的洞察》
